3　用不起药——

    由于药物价格昂贵且未进入医保或商业保险，很多患者家庭无力承担，无法长期用药

    “黏宝宝”小亮亮虽然用上了药，但每年父母4次去香港购药的旅费和100多万元的药费，使全家由小康陷入贫困。

    24岁的邹正涛，3岁那年被确诊为戈谢病。当时，北京记录在册的患者仅有2例。医生说，这种病会导致肝脾肿大，发育迟缓，终身残疾甚至因肝功能衰竭而死亡，但并非无药可医。6岁时，他的母亲在美国大使馆蹲了一个月，得到与生产治疗该病药物的美国公司沟通的机会。9岁起，他获得这家美国公司的药物捐助，骨痛消失了，肝脏恢复了，也能正常上学了，现在将从首都经济贸易大学毕业。但是，戈谢病需要终生用药，每年100万元的药费无疑是一笔巨款。邹正涛一直担心厂家捐助能持续多久，今后怎么办？

    “目前，有治疗方法的罕见病，由于前期研发投入高且市场小，多数药物价格昂贵。”北京市慈善协会秘书长唐崟说，我国关于罕见病治疗的特殊医疗保障政策还很匮乏，多数药物未能进入医保或商业保险，患者无力自行担负，处于用不起药的困境。

    即使个别罕见病存在基本医疗保险、医疗救助、公益基金等救济措施，但因救济范围的有限性及救济渠道的不通畅，作用发挥有限。

    比如，重度血友病人即便按需治疗，即在有出血现象时才补充凝血因子，70%—80%的患者最后也会残疾。因此，对于血友病儿童来说，及早开始预防治疗，可最大程度上降低患者的出血风险和致残几率。但是补充凝血因子的治疗费用不低。1名10岁40公斤体重的男孩，预防性注射国产血浆制品，一年费用至少6万元。按照北京市城镇居民医疗保险的相关规定，可报销70%。但是，血友病进入医保尚未覆盖全国。

    吴润晖说，血浆制品除了短缺之外，也存在着传染病的风险。目前已有相对更安全的治疗药物——重组人凝血八因子。不过这种药物是医保的B类药品，甚至在一些地区尚未纳入医保，其造价较高，不少患者因经济负担重而无法长期用药。